Curati due fratellini di 8 e 3 anni affetti dalla stessa malattia ereditaria, interventi al Policlinico Gemelli e ospedale Bambino Gesù
Un bambino di 8 anni e la sorellina di 3, affetti dalla stessa forma di distrofia retinica ereditaria, hanno riacquistato la vista in seguito al trattamento con terapia genica.
Gli interventi sono stati eseguiti in collaborazione dalle unità di Oculistica della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS e dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, nell’ambito di un progetto avviato nel 2021 per la gestione comune di pazienti pediatrici e adulti affetti da degenerazioni retiniche ereditarie.
La bambina che ha riacquistato la vista è la più giovane paziente in Italia ad aver ricevuto questo trattamento.
I due bambini, presi in carico dal Bambino Gesù, sono stati operati al Policlinico Gemelli. La più nota tra le distrofie retiniche a trasmissione ereditaria è la retinite pigmentosa da cui erano affetti nella forma più precoce – l’amaurosi congenita di Leber – i due fratellini trattati. Il gene sano è veicolato all’interno delle cellule da un adenovirus associato, con patrimonio genetico modificato, che agisce come vettore. Una volta nelle cellule, la copia funzionante del gene è in grado di ripristinare la capacità visiva del paziente in modo significativo e duraturo.
